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Aos 6 anos, fui diagnosticado com uma doença fatal. Aos 11 anos, perdi minha capacidade de andar. Hoje, tenho 23 anos e estou lutando pela minha vida – e por todos os que estão desesperados por uma cura.
Tragicamente, o governo federal está no caminho.
Eu não estou sozinho; Dezenas de milhões de americanos sofrem de doenças raras. E embora eu acredite que entramos em uma “idade de ouro” de medicina personalizada adaptada ao redor do DNA de um paciente, os obstáculos regulatórios geralmente nos forçam a esperar anos para acessar tratamentos que poderiam ajudar. Precisamos romper esse logjam para que os pacientes possam acessar tratamentos de ponta hoje.
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Minha doença é a distrofia muscular de Duchenne (DMD) – um distúrbio genético raro que faz com que meus músculos desperdiçam. Os pacientes perdem a capacidade de andar de 9 a 12 anos e se tornarem completamente dependentes de uma cadeira de força. Então eles perdem visivelmente a função de seus braços na adolescência e, eventualmente, perdem a vida em meados dos anos 20, à medida que os músculos responsáveis pela respiração são afetados, bem como o músculo cardíaco.
Elijah Stacy é um autor mais vendido e consultor de biotecnologia que luta contra a distrofia muscular de Duchenne. (Instituto Goldwater)
Decidi desde cedo não deixar essa doença me definir – ou me parar. Aos 15 anos, fundei uma organização sem fins lucrativos chamada Destroy Duchenne. Eu me tornei um autor mais vendido, orador público, escritor e produtor de Hollywood, consultor de biotecnologia de cinco empresas, investidor e líder de opinião -chave reconhecida (KOL) em DMD.
No entanto, ainda conheço a brutalidade e a dor que essa doença causa. Meu irmão mais novo, que tem 17 anos, também tem DMD. O mesmo aconteceu com meu outro irmão mais novo, que faleceu da doença aos 14 anos. Duchenne afeta não apenas a pessoa com a doença, mas todos ao seu redor, pois rouba a pessoa para longe daqueles que os amam.
Felizmente, estou otimista sobre a inovação no campo médico. Como alguém que trabalha na indústria de biotecnologia, conheço inúmeros avanços atualmente em obras que mudarão a maneira como lidamos com doenças. Com a ascensão da IA, ainda mais progresso pode ser mais rápido e mais barato, e as drogas podem ser ainda mais seguras desde o início.
O que é crítico com doenças genéticas raras é o tempo. É quase sempre melhor intervir mais cedo, pois é mais fácil preservar a função existente e superar alguns dos efeitos da doença. Por exemplo, pacientes mais jovens com Duchenne tendem a ter mais músculos.
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Eles também tendem a ter menos fibrose (tecido cicatricial) e infiltração de gordura – dois efeitos biológicos da doença à medida que o tempo avança, o que reduz ainda mais a mobilidade. Tragicamente, alguns pacientes estão no final de sua vida, onde os dias podem fazer a diferença entre viver ou morrer.
Em média, os ensaios clínicos para novos tratamentos levam cerca de 10 anos para serem concluídos. Até então, a doença de um paciente pode ter progredido além do ponto em que eles podem ser tratados de maneira significativa – ou eles podem até ter falecido. Precisamos de legislação como o “direito de tentar tratamentos individualizados”. É uma reforma inovadora que agora é a lei em seis estados que coloca o poder nas mãos do médico e do paciente para tomar essas decisões críticas sobre quando tentar novos medicamentos investigacionais personalizados com base na genética.
No momento, posso estar disposto a experimentar um novo tratamento, o fabricante do tratamento pode estar disposto a me permitir experimentá -lo, e um médico pode estar disposto a administrá -lo – mas o tio Sam não está disposto e me impede de receber um tratamento de salva -vidas.
Elijah Stacy (à direita) olha para seu irmão Kai. Ambos estão lutando contra a distrofia muscular de Duchenne. (Instituto Goldwater)
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Isso é completamente para trás. Afinal, os médicos conhecem seus pacientes melhor do que um burocrata distante que nem sabe que o paciente existe. Por que devo implorar ao governo federal permissão para tentar salvar minha própria vida?
A realidade para mim é que vou morrer, provavelmente antes de chegar à meia-idade. A vida útil média para pessoas com Duchenne é de 25 anos. Mas não precisa ser assim.
Elijah Stacy é um autor mais vendido, orador público, escritor e produtor de Hollywood, consultor de biotecnologia e reconhecido líder de opinião -chave na luta contra a distrofia muscular de Duchenne.
